与其他罕见病确诊时间长、误诊严重的情况不同，中国重症肌无力患者的平均确诊时间只有1.65年，远少于美国的4.8年。但是，目前我国的重症肌无力患者仍面临医疗费用负担过重的问题。有专家认为，罕见病名录的出台可称之为罕见病保障的一项历史突破，但医保部门在罕见病相关政策方面仍缺位。
近期，罕见病领域接连出台多项新政策。
5月22日，国家卫健委、 国家药品监督管理局等五部门联合发布了《第一批罕见病名录》，重症肌无力、白化病、血友病等121种疾病被收录其中；紧接着，国家药品监督管理局、国家卫健委会发布《关于优化药品注册审评审批有关事宜的公告》，《公告》优化了境外罕见病药物的上市申请流程。
6月5日，国家卫健委发布《关于印发罕见病目录制订工作程序的通知》。《通知》明确，将分批遴选目录覆盖病种，并对目录进行动态更新。值得注意的是，《通知》提出国家级行业学会或协会、民政部注册登记的相关民间组织，可以提出增加目录病种的申请。
6月14日，由中国社会福利基金会、中国免疫学会神经免疫分会、北京爱力重症肌无力罕见病关爱中心联合主办的第三届中国重症肌无力大会在北京举行。会上，《2018重症肌无力患者生存报告》（以下简称“报告”）发布。
这份《报告》显示，与其他罕见病确诊时间长、误诊严重的情况不同，中国重症肌无力患者的平均确诊时间只有1.65年，远少于美国的4.8年。但是，目前我国的重症肌无力患者仍面临医疗费用负担过重的问题。
据不完全统计，目前在我国有约有65万的重症肌无力患者。《报告》通过调查研究发现，我国重症肌无力患者群体面临的主要问题包括：病程长，大部分患者长期用药治疗，导致背负高额的医疗费用；患者发生危象时得不到抢救治疗的经济保障而放弃治疗；患者及家属心理负担重，精神压力大，恐慌与负面情绪多；患者受到的社会歧视较重等。
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有钱难买的救命药
重症肌无力是一种由神经-肌肉接头处传递功能障碍所引起的自身免疫性疾病，临床主要表现为部分或全身骨骼肌无力和易疲劳，活动后症状加重，经休息后症状减轻。目前，它还不能被治愈，但可以治疗。
溴吡斯的明是重症肌无力的特效药，被患者亲切地称为“小明”。目前国内只有上海中西三维药业在生产该药。此前，这种特效药就已经出现过多次短缺的状况。
目前，上海中西三维药业生产的溴吡斯的明价格一般在几十元一瓶，一瓶含60片。根据重症肌无力大会现场患者的介绍，溴吡斯的明一般每天服用4到6片，每月需要2~3瓶。
2016年秋天，溴吡斯的明片一度缺货。上海中西三维药业当时称：在对已上市药品进行追溯检查时发现，2015年10月至2016年4月生产的共计114批次的溴吡斯的明片存在药品溶出度异常的问题，因此主动向药监部门上报，并按照国家药品召回管理办法，对药品实施了“三级召回”。这一度造成了众多患者无药可吃的状况。
据了解，此前几年，溴吡斯的明也出现过多次断货。上海中西三维药业有限公司高级渠道总监李斌表示，此前由于市政动迁、药品召回确实影响了产量，但目前溴吡斯的明供应量稳定。
但现场多名重症肌无力患者依然表示药难买。
来自黑龙江的患者王勇表示，他在黑龙江买不到溴吡斯的明，转而通过辽宁的病友在当地购买，但因此也造成药品无法报销。另一名来自河南的患者也表示，买药需要去周边的大城市或者托人从外省购买，药品价格也不稳定，从五十几元到一百多元的价格都出现过，也无法报销。
为何企业供应量稳定的情况下，药品仍然难买？一些来自偏远省份或者农村地区的患者表示，在本地医院、药店基本买不到，需要前往大城市、省会或者托外省的病友购买。
李斌解释称主要是由于一些医院采购计划里没有这个药品，另外虽然企业在一些药房有铺货，但由于部分药店不遵守价格要求，擅自调价，所以企业也计划对相关药店渠道做动态调整。
目前，上海中西三维药业公布可销售溴吡斯的明的药店名录只有160家左右。李斌表示，下一步要将药店渠道拓展到1000家，同时要求药店对偏远地区提供邮寄服务。
虽然未来能在药店购买溴吡斯的明，解决了可及性问题，但同时产生了报销难题。中国药促会医药政策委员会副主任委员、青岛市社会保险研究会副主任刘军帅表示，在药店购买药品是“使用个人账户购买的，统筹基金是不付费的”。
因此，虽然溴吡斯的明已经纳入医保目录，但众多在偏远地区的患者通过药房、病友购药，报销依然是难题。
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罕见病缺乏综合保障
刘军帅认为，罕见病名录的出台可称之为罕见病保障的一项历史突破。但他同时也提出了自己的担忧。“这种以药代医的方向，仍然是罕见病保障的初级阶段”。他指出，医保部门在罕见病相关政策方面缺位。
此次出台的罕见病名录由国家卫健委、科技部、工信部、药监局和中医药管理局五部委签发，而医保部门未会签。刘军帅认为，这也是现实所限制的权宜之计。
在第三界中国重症肌无力大会上，关于《第一批罕见病名录》，有学者提出质疑：“眼肌行重症肌无力为什么没有纳入目录？”
重症肌无力按照受累肌群可划分为眼肌型、全身型、脊髓肌型等。眼肌型重症肌无力是由眼外肌无力所致，症状主要是上睑下垂或复视等。全身型重症肌无力的特点是全身或局部骨骼肌横纹肌无力为特点。而《第一批罕见病名录》只收录了全身型重症肌无力这一病种。
“其实这个事情很难做，因为要兼顾公平性的问题”，刘军帅表示。目前人类已知罕见病超过7000种，而我国此次官方公布的名录有121种，“这会让未被纳进名录的患者觉得不公平”。
但是，这并不意味着未必纳入罕见病名录的患者从此无缘政策保障。5月公布的名录被称为“第一批”，接下来还会有第二批、第三批名录出台。
“制定罕见病名录，压力很大。”刘军帅坦言，一方面，社会资源终究是有限的，在医保控费局面严峻的形势下，将所有罕见病全部纳入名录、直到纳入医保都存在较大困难。另一方面，我国罕见病人群规模以及将会产生的费用数据仍然模糊不清。
除了药物保障以外，罕见病患者的医疗服务、医疗保险等方面的保障仍然不足。刘军帅表示，以重症肌无力患者为例，在医保方面，对其门诊、康复、长期护理方面的保障仍然缺位。
国际免疫学会常务理事许贤豪教授也在现场表示，现在治疗手段和药品都有了，病人负担不起怎么办？路途遥远怎么办？他表示，罕见病患者的保障不仅仅是医生的责任，希望有关方面能共同来“治病”。
刘军帅提出，目前个人责任、社会责任与国家责任之间的关系尚未得到合理的定位与有效的平衡。他认为医保要提供的是基础性保障，而慈善援助等社会救助方式应当发挥更大的作用。
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